研究者Nigel Farrow博士指出，目前全球有7萬人患有囊性纖維化疾病，而且並沒有有效的治療手段，而肺部疾病是引發人群健康狀況較差以及壽命縮短的主要原因。在澳大利亞，每2500名嬰兒中就有1名嬰兒患有囊性纖維化疾病，而且25名個體中就有1人攜帶有缺陷性的基因，盡管攜帶者並不會受到這種疾病的影響，但其常常會將這種基因遺傳給下一代，如果父母雙方都是攜帶者的話，其所生育的孩子就有四分之一的概率患上囊性纖維化疾病。

這項研究中，研究人員應用了幹細胞移植技術，即從肺部囊性纖維化患者機體中提取成體幹細胞並使之成熟，利用基因療法對其進行糾正，隨後在重新將這些細胞移植回患者體內發揮作用。這種新移植的成體幹細胞能將其健康基因遺傳給子代細胞，從而就能夠提供一種持續的方法來利用健康細胞來補充氣管，從而對抗囊性纖維化疾病的發生。

當研究人員對小鼠的氣管進行研究時，他們成功檢測了這種新型的移植手段，即在最初的研究中使用標記基因來代替校正的囊性纖維化基因，這些成功移植的關鍵就在於研究人員所開發的創新性方法，研究者首先消除了現有的表麵細胞，隨後開發出了引入新細胞所需要的空間。囊性纖維化疾病會影響患者的肺部和消化係統健康，其會製造粘液來嚴重損害患者的呼吸，並且增加患者胸腔感染的風險。

患者常常需要接受一係列有規律的療法來幫助減緩囊性纖維化的症狀，研究者Nathan說道，鍛煉真的非常重要，但患者常常會出現胸腔感染，這樣就會頻繁入院治療，從而無形中就加劇了疾病進展。從原則上來講，人類的氣管幹細胞能成功被移植到肺部內壁組織中。最後研究者表示，如果我們能夠完美地應用該技術，或許未來就有望改善囊性纖維化患者的生命，並且幫助潛在有效抵禦慢性疾病的進展。(生物穀Bioon.com)

原始出處：

Nigel Farrow,Patricia Cmielewski, Martin Donnelley, et al. Epithelial disruption: a new paradigm enabling human airway stem cell transplantation. Stem Cell Research & Therapy (2018). DOI: 10.1186/s13287-018-0911-4