1月23日，Athersys公司公布了靜脈注射旗下幹細胞療法MultiStem®治療急性呼吸窘迫綜合征(ARDS)探索性臨床研究的結果。研究結果證實了MultiStem治療的耐受性和安全性。更重要的是，相對於接受安慰劑的患者而言，在診斷後的第一個月，MultiStem治療顯示了死亡率更低、無呼吸機和無重症監護病房(ICU)天數更多。此外，對最初生物標誌物數據的分析，反映了MultiStem治療後炎症標記物/細胞因子水平的降低。

該探索性研究中的患者經過了28天的初步臨床評估，並將通過一年的隨訪期進一步評估。初步評估的數據重點包括雙盲、隨機、安慰劑結果：

· MultiStem組的死亡率為25%，低於安慰劑組的40%。

· MultiStem組有40.2%或更高的無呼吸機(VF)天數，(VF天數：MultiStem組12.9 vs 安慰劑組9.2)。

· MultiStem組有27.2%或更高的無ICU天數，(MultiStem組10.3天 vs 安慰劑組8.1天)。

· 在更嚴重的ARDS患者中，MultiStem治療與安慰劑治療的差異更大：MultiStem組的死亡率為25%，安慰劑組的死亡率為50%;MultiStem組的VF天數為14.6天，安慰劑組的VF天數為8.0天;MultiStem組的無ICU天數為11.4天，安慰劑組為5.9天。

· 在非常嚴重的ARDS患者人群中，MultiStem治療耐受性良好，沒有與給藥相關的嚴重不良事件。

本研究旨在評價MultiStem治療對急性發作中度至重度ARDS患者的影響，試驗在美國和英國的研究中心進行。該研究包括兩個部分：1)小的初始劑量確認階段;2)較大的雙盲、安慰劑對照的隨機階段(臨床2a部分)。治療要求在ARDS診斷的4天內開始，平均治療時間約為2天。在研究的初始部分，6例受試者接受MultiStem治療;在研究的2a部分中，20例受試者接受靜脈內(IV)給藥9億單位的MultiStem細胞，10例受試者接受IV安慰劑治療。隨著患者一年隨訪期結束，Athersys將繼續評估這些數據。Athersys和研究人員計劃在進一步的分析之後，在醫學會議上提出更詳細和全麵的結果。

除了這項ARDS研究外，Athersys還正在進行缺血性卒中(3期研究MASTERS-2)和急性心肌梗死的研究，並計劃進行一項治療嚴重創傷的治療研究。

急性呼吸窘迫綜合征(ARDS)是一種以肺部廣泛炎症為特征的嚴重免疫學和炎症性疾病。ARDS可由肺炎、膿毒症、創傷或其他事件引起，在危重護理環境中是發病和死亡的主要原因。在歐洲、美國和日本，每年約有40-50萬患者受到此病影響。目前ARDS的幹預措施有限，沒有有效的藥物治療，這使得它成為一個高未滿足的和高治療費用的臨床領域。

由於ARDS的治療成本很高，成功的細胞治療可以通過減少呼吸機和ICU的天數為醫療係統帶來很大的節省，更重要的是，可以降低死亡率和改善病人的生活質量。

Athersys首席執行官Gil Van Bokkelen表示：“我們相信這項探索性研究達到了它的所有關鍵目標，同時表明了MultiStem在有大量醫療需求未得到滿足的危重護理領域的潛力。死亡率和關鍵臨床參數的獲益為我們提供了信心，我們相信MultiStem可以產生有意義的治療效果。”

Van Bokkelen同時表示：“這些結果為我們的合作夥伴HEALIOS K.K.(Healios)的ARDS試驗提供了強有力的支持。Healios正積極致力於啟動臨床研究，我們將繼續支持他們的努力，並推進其他關鍵項目。”

MultiStem細胞療法是一種處在臨床開發階段的專利化再生醫學產品，它展示了以多種方式(如通過對炎症和組織損傷信號的反應產生治療因子)促進組織修複和愈合的能力。該療法具有多維療效的潛力，它有別於傳統的生物藥物療法側重於單一的受益機製，這種療法是“現成”幹細胞產品，以可伸縮的方式生產，以冷凍的形式儲存數年，並且在不需要組織匹配或免疫抑製的情況下使用。基於其療效特點和新的作用機製，並在臨床研究中顯示出良好和一致的安全性，MultiStem治療可以為患者，包括那些患有嚴重疾病和醫療需求未得到滿足的患者提供有意義的幫助。