目的

        旨在評估奧馬珠單抗在成人和兒童哮喘患者中的治療模式，並描述在開始奧馬珠單抗治療和停止治療時哮喘控製和醫療資源使用(HCRU)情況。

        方法

        利用法國醫療保健數據庫係統，對2009-2019年間開始奧馬珠單抗治療，並至少持續16周的≥6歲哮喘人群進行篩選。通過發藥記錄分析了奧馬珠單抗的治療模式。

        結果

        共篩選出使用奧馬珠單抗的成人16,750名，兒童2,453名。治療持續時間的中位數分別為51.2個月(95%CI49.3-53.4)和53.7個月(50.6-56.4)。在奧馬珠單抗治療2年後，成人和兒童哮喘住院率降低了75%，口服皮質類固醇(OCS)的使用降低了30%。成人哮喘患者在停用奧馬珠單抗後，仍能維持哮喘控製，並且在停藥後1年、2年和3年分別有70%、39%和24%的成人哮喘患者不需要恢複奧馬珠單抗治療。同樣情況下，兒童哮喘患者中比例更高(76%、44%和33%)。在停藥後為期2年的隨訪過程中，成人和兒童哮喘患者的HCRU保持穩定，尤其是哮喘住院率(停藥前1.3%vs停藥2年後0.6%)和OCS的使用(停藥前成人和兒童分別為20.0%和20.2%vs停藥2年後33.3%和24.6%)。

        結論

        這是法國第一篇描述奧馬珠單抗在成人和兒童哮喘治療模式的大規模真實世界研究，隨訪時間超過10年。研究表明，在哮喘得到控製的情況下，停用奧馬珠單抗的成人和兒童，其HCRU長期維持在低水平，尤其是OCS使用和哮喘相關的住院。

        點評

        奧馬珠單抗是重組人源化IgE單克隆抗體，是全球第一個治療哮喘的生物靶向藥物，其治療重度哮喘的有效性已得到充分證實。2021年6月中華醫學會兒科學分會呼吸學組哮喘協作組發表了《奧馬珠單抗在兒童過敏性哮喘臨床應用專家共識》進一步規範了我國兒童奧馬珠單抗的臨床應用。有研究表明在停用奧馬珠單抗後大部分患者能夠維持哮喘控製，但也有研究表明在停用奧馬珠單抗後患者會出現哮喘症狀或急性發作。這篇研究基於法國醫療保健數據庫，以成人和兒童哮喘患者為研究對象，以哮喘相關醫療資源的使用為研究參數，對真實世界中停用奧馬珠單抗後維持哮喘症狀的有效性以及效果持續時間進行描述。證明了在哮喘得到控製的情況下，停用奧馬珠單抗的成人和兒童哮喘患者，其哮喘相關醫療資源的使用能夠獲得長期改善。但此研究也存在一定的局限性，主要表現在數據來源可能存在選擇偏差、患者對治療的依從性、哮喘治療方案和使用奧馬珠單抗適應症的偏倚。以及受其他重度哮喘生物製劑的影響，停用奧馬珠單抗後是否選用其他生物製劑治療，也存在不確定性。

        參考文獻

        HumbertM,BourdinA,TailléC,etal.Real-lifeomalizumabexposureanddiscontinuationinalargenationwidepopulation-basedstudyofpediatricandadultasthmatics[publishedonlineaheadofprint,2022May26].EurRespirJ.2022;2103130.

        影響因子：IF(2020)16.671;Q1

        翻譯：

        國家兒童醫學中心國家呼吸係統疾病臨床醫學研究中心

        首都醫科大學附屬北京兒童醫院呼吸科韓鵬

        審校：

        國家兒童醫學中心國家呼吸係統疾病臨床醫學研究中心

        首都醫科大學附屬北京兒童醫院過敏反應科許巍