肺動脈高壓(PAH)是一種致命的疾病，表現為肺血管重塑。它的特點是肺動脈壓(PAP)和肺血管阻力(PVR)逐漸增加。PAH 最終導致缺氧、右心衰竭和死亡。根據指南，PAH 被定義為平均基線 PAP 小於 25 mm Hg，與肺動脈楔壓≤15 mm Hg 和升高的 PVR ≥ 3 Wood 單位相關右心導管插入術。

PAH一般分為以下幾種：(1)特發性或遺傳性;(2) 藥物或毒素引起的(氨基樂思、苯氟樂思和有毒菜籽油);(3)相關疾病誘發，如結締組織病、人類免疫缺陷病毒感染、先天性心髒病、血吸蟲病等。自 1990 年代以來，各種藥物已被用於治療特定的 PAH 類型，主要集中在三種病理生物學途徑：內皮素受體拮抗劑 (ERA)、一氧化氮 (NO) 和前列腺素途徑，它們顯著提高運動能力和心肺功能。參數。這些藥物可以通過以下方式給藥：攝入、吸入、皮下注射和靜脈注射。然而，以往的研究表明，靜脈注射會導致栓塞和血栓形成。此外，皮下注射的局部疼痛也很常見。盡管吸入已被證明是有效和安全的，但美國心髒協會/歐洲高血壓學會僅推薦了幾種藥物。吸入的藥物通常是短效的，需要每天多次服用。相比之下，攝入是常用的，患者通常表現出良好的依從性。盡管肺動脈高壓 (PAH) 是一種致命疾病，但已使用特定藥物治療 PAH。這些藥物主要針對這三種病理生物學途徑：內皮素受體拮抗劑 (ERA)、一氧化氮 (NO) 和前列腺素途徑。在這篇研究中，我們旨在分析口服靶向治療 PAH 的有效性和安全性。

研究方法：

檢索國家醫學圖書館 (MEDLINE)、醫學摘錄數據庫 (EMBASE) 和 Cochrane Central Register of Controlled Trials 數據庫。選擇了比較口服靶向藥物與安慰劑的隨機對照試驗。我們計算了具有二分結果變量的 95% 置信區間 (CIs) 的優勢比 (ORs)，以及具有連續結果變量的標準化均值差。此外，還分析了 6 分鍾步行距離 (6MWD) 的差異平均值。

研究結果：

本研究共納入 23 項研究，涉及 7,121 名患者。這些研究表明，口服 PAH 特異性藥物可以降低臨床惡化事件的風險，OR 為 0.55 ( p < 0.001)。此外，這些藥物可以提高運動能力，顯示 6MWD 增加 21.74 米(95% CI：17.53-25.95 m)並導致功能類別的更大改善(OR = 0.60，95% CI：0.47-0.76)。此外，亞組分析表明，與安慰劑相比，ERA 和 NO 途徑藥物最有效和最安全，這與運動能力、6MWD 和無事件生存率的改善有關。

研究結論：

一氧化氮對運動耐量的臨床作用最為顯著。然而，在亞組分析中，不同途徑的口服靶向藥物顯示出對不同人群的適用性，這凸顯了在臨床環境中進行精準治療的必要性。

參考文獻：

Zhu HR, Kuang HY, Li Q, Ji XJ. Effects of oral targeted treatments in pulmonary arterial hypertension: A systematic review and meta-analysis. Front Cardiovasc Med. 2022 Aug 2;9:915470. doi: 10.3389/fcvm.2022.915470. PMID: 35983180; PMCID: PMC9378982.