美國 FDA 今天宣布批準葛蘭素史克(GSK)的 Nucala(mepolizumab)擴大應用範圍，用以治療患嗜酸性肉芽腫性血管炎(EGPA)的成年患者。EGPA 是一種罕見的自身免疫性疾病，可導致血管炎。Nucala 是第一個 FDA 批準的專門治療 EGPA 的藥物。此外，FDA 授予 Nucala 孤兒藥資格。

根據美國國立衛生研究院(NIH)的統計，EGPA(以前稱為 Churg-Strauss 綜合征)這種罕見病的病征包括哮喘、高水平嗜酸性粒細胞(一種有助於抵抗感染的白血細胞)和中、小血管炎症。發炎的血管可以影響各種器官係統，包括肺、胃腸道、皮膚、心髒和神經係統。據估計，每 100 萬人每年約有 0.11 至 2.66 個新病例，累計每 100 萬成年人總體患病率為 10.7 至 14。

Nucala 是由重組 DNA 技術生產的抗白細胞介素 - 5 的單克隆抗體。Nucala 之前在 2015 年被批準用於治療 12 歲以上的有特殊情況的哮喘患者，這些患者盡管已經接受了哮喘藥物治療，但依然表現嚴重哮喘並伴嗜酸性表型。

Nucala 的安全性和有效性基於 52 周 MIRRA 臨床試驗的數據，該試驗檢驗 Nucala 和安慰劑相比的療效。患者每四周一次接受 300 毫克 Nucala 或安慰劑皮下注射，同時進行常規每日口服皮質類固醇(OCS)治療。從第四周開始，逐漸減少 OCS 劑量。在 OCS 劑量減小至小於或等於 4 毫克潑尼鬆時，評估測量 Nucala 的治療對疾病緩解的影響。結果顯示，與安慰劑相比，接受 Nucala 的患者獲得緩解的積累時間顯著延長。在治療的第 36 周和 48 周，接受 Nucala 的患者緩解比例顯著高於安慰劑組。另外，與安慰劑組相比，接受 Nucala 的患者在治療的第 24 周內達到緩解的比例顯著提高，並且在 52 周治療研究期間持續獲得緩解。

美國 FDA 藥物評估和研究中心的肺、過敏和風濕病產品部主任 Badrul Chowdhury 博士說：“在今天之前，患有這種具有挑戰性的罕見疾病的患者沒有 FDA 批準的治療方案。擴大的 Nucala 的適應症滿足了 EGPA 患者的一個關鍵、未獲滿足的需求。值得注意的是，在臨床試驗中服用 Nucala 的患者的症狀有明顯的改善。”

賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院風濕病學係主任，參與此項 MIRRA 臨床研究的 Peter A. Merkel 博士說：“患有 EGPA 的患者往往麵臨一個令人沮喪的旅程，從接受正確診斷的延遲到少有安全並有效的治療方案。風濕病學家、免疫學家和肺科醫生在正確診斷和治療 EGPA 患者中起著重要的作用。今天批準的 mepolizumab 為專家提供了針對這種複雜疾病的合適患者提供針對性治療的能力。”

MIRRA 研究的首席研究員 Michael E. Wechsler 博士說：“EGPA 患者經常忍受反複的複發，使他們的組織和器官承擔更高的永久性損傷風險。臨床資料表明，mepolizumab 增加了緩解時間，減少了複發，使患者與安慰劑組相比可以使用更低劑量的皮質類固醇。這些是關鍵的治療目標，這一批準對醫生和病人來說都是一個重要的裏程碑。”

我們祝賀 Nucala 獲準應用於 EGPA 這一難治疾病的治療，也為更多患者能夠因此得到緩解而感到欣慰。

參考資料：

[1] FDA approves first drug for Eosinophilic Granulomatosis with Polyangiitis, a rare disease formerly known as the Churg-Strauss Syndrome

[2] GSK achieves approval for Nucala (mepolizumab) for the treatment of eosinophilic granulomatosis with polyangiitis (EGPA) for adults in the US