Octagam 10%在治療皮肌炎患者方麵獲得良好的緩解率，有望成為這類患者的重要治療選擇。
2021年美國FDA批準人體靜脈注射免疫球蛋白Octagam 10%上市，用於治療成年皮肌炎患者。這是第一種也是目前唯一一種用於治療成人皮肌炎的靜脈注射免疫球蛋白(IVIg)。
Octagam 10%是一種免疫球蛋白靜脈注射(人)液體製劑。目前，該藥在美國、歐洲等地獲批治療成人慢性免疫性血小板減少性紫癜(ITP);而且在歐洲、加拿大獲批，用於治療原發性免疫缺陷、繼發性免疫缺陷、吉蘭-巴雷綜合征。
這一批準基於一項國際性、多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的3期ProDERM臨床研究的積極結果。同時，這也是首項評估靜脈注射免疫球蛋白治療成人皮肌炎的長期療效和安全性的研究。ProDerm臨床試驗包括最初的16周、雙盲、安慰劑對照期，患者隨機接受高劑量Octagam 10%(2g/kg)或安慰劑每4周一次治療。初始治療期之後是24周的開放標簽擴展期。如果患者在試驗過程中病情惡化，允許他們更換治療方案。
該試驗入組了全球36個地點的95名患者，是評估靜脈注射免疫球蛋白作為皮肌炎治療選擇的最大研究。
在前16周的初始治療期，患者被隨機分配接受高劑量Octagam 10%或安慰劑治療，隨後是為期24周的開放標簽擴展期。
主要終點定義為在第 16 周時總改善分數 (TIS) 至少為 20(表明至少有最小改善)表明對治療有反應，並且到第 16 周沒有確認惡化。TIS 是一個加權綜合分數，反映 一組核心肌炎活動的六項指標隨時間的變化; 分數範圍從 0 到 100，分數越高表明改善越大。 16 該分數是根據 2016 年美國風濕病學會-歐洲抗風濕病聯盟 (ACR-EULAR) 成人皮肌炎和多發性肌炎肌炎反應標準共識計算的。
結果顯示：
第16周時，接受Octagam 10%治療患者的緩解率為78.7%(n=37/47)，而安慰劑組緩解率為43.8%(n=12/48)，達到了主要終點。
在擴展期改用Octagam 10%後，安慰劑組在第40周時也獲得了與治療組相似的緩解率(約為70%的最小改善)
此外，次要終點方麵，治療組獲得了除肌酶外的所有評分改善，包括皮膚皮肌炎疾病麵積和嚴重程度指數(CDASI)評分，與安慰劑相比均具有統計學意義上的顯著改善，且安全性和耐受性良好。
這些結果表明，Octagam 10%在治療皮肌炎患者方麵獲得良好的緩解率，有望成為這類患者的重要治療選擇。
目前，Octagam 10%[Immune Globulin Intravenous (Human)](靜脈注射免疫球蛋白[人])是由Octapharma USA公司研發的，該藥是第一個也是唯一一個用於治療成人皮肌炎(dermatomyositis，DM)的靜脈注射免疫球蛋白(IVIg)。此前，該藥在美國已被批準用於成人治療慢性免疫性血小板減少性紫癜(ITP)。
原始出處：
Trial of Intravenous Immune Globulin in Dermatomyositis. N Engl J Med 2022; 387:1264-1278 https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2117912?query=featured_home
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