日本藥企武田(Takeda)近日公布了評估口服蛋白酶體抑製劑Ninlaro(ixazomib，伊沙佐米)治療多發性骨髓瘤(MM)III期TOURMALINE-MM2研究(NCT01850524)的結果。

這是一項國際性、隨機、雙盲、多中心、安慰劑對照III期臨床試驗，在705例新診斷的、不符合移植條件的多發性骨髓瘤(MM)成人患者中開展，比較了Ninlaro聯合來那度胺和地塞米鬆三藥方案、與安慰劑聯合來那度胺和地塞米鬆方案的療效和安全性。研究的主要終點是無進展生存期(PFS)，關鍵次要終點包括完全緩解率(CR)、疼痛緩解和總生存期(OS)。

結果顯示，與安慰劑+來那度胺+地塞米鬆治療組相比，Ninlaro+來那度胺+地塞米鬆治療組中位無進展生存期延長了13.5個月(mPFS：35.3個月 vs 21.8個月;HR=0.83;p=0.073)，但未達到統計學顯著性閾值。該研究中，Ninlaro的安全性與該藥現有處方信息基本一致。

TOURMALINE-MM2研究的結果將在即將召開的醫學會議上公布。武田腫瘤治療單元負責人Christopher Arendt表示：“不符合移植條件的新診多發性骨髓瘤患者對新的治療方案存在未滿足的醫療需求。我們仍然致力於推進多發性骨髓瘤領域，並通過不斷的研究和開發繼續推動創新。我們有信心從這次試驗中獲得大量的經驗教訓，並期待與社區分享這些數據。我們要感謝患者和研究人員參與這一重要項目。”

Ninlaro是全球上市的首個口服蛋白酶體抑製劑，於2015年11月首次獲得美國FDA批準，聯合來那度胺和地塞米鬆，用於治療先前接受過至少一種療法的多發性骨髓瘤患者。截止目前，Ninlaro已在美國、日本、歐盟等60多個國家獲得批準，還有10多個國家的監管申請文件正在審查中。目前，Ninlaro正開發用於多發性骨髓瘤的多種治療環境。

多發性骨髓瘤是一種血液係統惡性腫瘤，其起源於漿細胞，這是一種在骨髓中生成的白細胞。正常的漿細胞負責生成對抗感染的抗體，而癌變的漿細胞——骨髓瘤細胞在骨髓中大量增殖，並釋放一種名為副蛋白(paraprotein)的抗體，這種抗體會引起疾病的症狀，包括骨痛、頻繁或反複感染和疲勞、貧血症狀。這些惡性漿細胞可影響人體的許多骨骼，並可能導致影響骨骼、免疫係統、腎髒、紅細胞計數的一些嚴重健康問題。典型的多發性骨髓瘤病程包括症狀性骨髓瘤期和隨後的緩解期。據估計，全球約有23萬多發性骨髓瘤患者，每年新增11.4萬確診病例。